Le cholangiocarcinome intrahépatique a un mauvais prognostic avec un taux de survie globale à 5 ans inférieur à 8 %. Après l'échec du traitement de première ligne par la gemcitabine et le cisplatine, le FOLFOX est le traitement standard de deuxième ligne ; cependant, son efficacité est modeste, avec une réponse objective de 5 % et une survie globale médiane de 6,2 mois. Les fusions ou réarrangements de FGFR2 se retrouvent dans environ 14 % des patients atteints de cholangiocarcinome intrahépatique. Ainsi les thérapies ciblant cette mutation se développent.
➡️ Un essai de phase 2, international a évalué le Futibatinib, un inhibiteur irréversible de FGFR1-4, chez les patients atteints de cholangiocarcinome intrahépatique non opérable ou métastatique, avec une fusion FGFR2 ou au réarrangement FGFR2. Les résultats viennent d'être publiés dans le journal New England Journal of Medicine.
Au total : 103 patients dans une seule cohorte
| 📉 Résultats | Administration de Futibatinib | Statistiques |
|---|---|---|
| Taux de réponse | 42% | 95% IC, 32 - 52 |
| Durée médiane de la réponse | 9,7 mois | 95% IC, 7,6 - 17,0 |
| PFS médiane | 9,0 mois | 95% IC, 6,9 - 13,1 |
| OS médiane | 21,7 mois | 95% IC, 14,5 - non atteint |
📉 Ces résultats montrent un effet signl d'efficacité interessant du Futibatinib, par rapport au données répertoriées de chimiothérapie, des patients atteints de cholangiocarcinome intrahépatique réfractaires avec une fusion FGFR2/réarrangement FGFR2.
➡️ Des études de plus grande ampleur avec une cohorte comparative sont attendues pour confirmer ces résultats.
À consulter sur ACTIS :
- Disponible au CGFL : étude PROOF, phase III : cholangiocarcinome intra hépatiques FGFR2 fusion/translocation : cisplatine gemzar versus Infigratinib
- Disponible au CGFL et à l'Institut Bergonié : l'étude RLY 4008: FGFR2 inhibiteur RLY 4008 dans les tumeurs en echec après thérapie standard, avec altération FGFR2.
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